A empresa de biotecnologia Life Biosciences anunciou nesta terça-feira, 9, que administrou a primeira dose de sua terapia experimental ER-100 em um participante de um estudo clínico de fase 1 voltado ao tratamento de neuropatias ópticas, incluindo glaucoma de ângulo aberto e neuropatia óptica isquêmica anterior não arterítica (NAION, na sigla em inglês).

O estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade do tratamento, além de incluir medidas relacionadas à função visual.

A ER-100 é o primeiro candidato clínico da plataforma de restauração epigenética da empresa. A tecnologia utiliza a expressão controlada de três fatores de transcrição — OCT4, SOX2 e KLF4 (OSK) — com o objetivo de restaurar funções celulares por meio da reprogramação de padrões de expressão genética associados ao envelhecimento.

Primeiro teste em humanos

Segundo a Life Biosciences, a terapia busca atuar diretamente sobre danos em células ganglionares da retina, responsáveis por transmitir informações visuais dos olhos ao cérebro.

"Esta é uma oportunidade de testar se a restauração da informação epigenética pode melhorar doenças humanas", afirmou David Sinclair, cofundador da Life Biosciences e professor de genética da Harvard Medical School.

De acordo com Sinclair, pesquisas conduzidas pela empresa sugerem que o envelhecimento é impulsionado em grande parte pela perda de informações epigenéticas, e não apenas por danos celulares irreversíveis.

Resultados em modelos animais

A diretora científica da companhia, Sharon Rosenzweig-Lipson, afirmou que estudos pré-clínicos mostraram que a expressão controlada dos fatores OSK foi capaz de restaurar padrões epigenéticos associados ao funcionamento saudável das células.

Segundo a executiva, os experimentos também indicaram melhora do desempenho dos tecidos e recuperação da função visual em modelos animais.

"Levar a ER-100 para a clínica é um passo importante para transformar a restauração epigenética em uma nova classe de medicamentos para doenças relacionadas ao envelhecimento", afirmou.

Doenças sem tratamentos capazes de reverter danos

As neuropatias ópticas são caracterizadas por danos às células ganglionares da retina. Como essas células não se regeneram naturalmente, a perda visual costuma ser permanente.

No caso do glaucoma de ângulo aberto, considerado uma das principais causas de cegueira em idosos, os tratamentos atuais atuam principalmente na redução da pressão intraocular. Segundo a empresa, eles não conseguem reparar diretamente os danos celulares já estabelecidos.

A NAION, por sua vez, é a neuropatia óptica aguda mais comum em pessoas acima dos 50 anos e provoca perda súbita de visão devido à redução do fluxo sanguíneo. Atualmente não existem tratamentos aprovados para a condição.

Plataforma para doenças do envelhecimento

Além da ER-100, a Life Biosciences afirma estar desenvolvendo aplicações de sua plataforma de restauração epigenética para outras doenças relacionadas ao envelhecimento em diferentes órgãos.

A empresa considera a tecnologia uma abordagem capaz de atuar sobre mecanismos biológicos associados ao envelhecimento celular, ampliando seu potencial para futuras aplicações terapêuticas.

A ER-100 está registrada no ClinicalTrials.gov sob o identificador NCT07290244 e segue em avaliação clínica de fase 1.